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Hémophilie
répondre à la demande croissante
de facteurs de coagulation. Toute
modification ainsi apportée, qui vaut
pour tous les nouveaux concentrés,
contient un certain risque d’aug-
mentation d’apparition d’inhibiteurs:
ces nouveaux produits doivent dès
lors être sérieusement étudiés.
Mais l’un des concentrés actuels de
facteurs de coagulation et utilisés
sans aucun problème depuis main-
tenant plusieurs années par des
patients hémophiles contient déjà
une molécule modifiée (le domaine
B du facteur VIII a été ôté).
2.
Facteurs de coagulation avec
une activité fonctionnelle élevée
Après la perfusion, il y a une
diminution rapide de l’activité du
facteur VIII ou IX. Par ingénierie
génétique, on arrive à modifier
les protéines pour qu’elles puis-
sent conserver leur activité plus
longtemps. Des molécules ainsi
modifiées sont
déjà fabriquées
en laboratoire, mais n’ont jusqu’à
présent pas encore été étudiées
dans des protocoles cliniques. Il
semble que le plus grand risque
soit aussi l’augmentation de la
formation des inhibiteurs à cause
de la modification du facteur
de coagulation.
3.
Facteurs de coagulation avec
une demi-vie prolongée
Les plus grands efforts sont
actuellement fournis dans la fabri-
cation par ingénierie génétique
de facteurs de coagulation qui
restent plus longtemps dans le
plasma. L’objectif recherché est de
proposer un traitement prophy-
lactique avec peut-être seulement
une seule injection toutes les
2
semaines.
Il y a plusieurs techniques:
a. Association du facteur VIII à
des liposomes PEG. On associe
un facteur VIII inchangé à des
liposomes PEG. Ce produit
a une action prolongée dans
les tests de laboratoires et
sur les modèles animaux; les
premières études cliniques
sur les patients hémophiles
semblaient pleines d’espoir.
Mais lors de la deuxième
phase des études cliniques,
les tests ont été momentané-
ment suspendus en raison d’un
effet insuffisant.
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