7
Hémophilie
Le traitement prophylactique de l’hémophilie
→
Le traitement
prophylactique
de l’hémophilie
de 0 à 77 ans
Le développement de concentrés
de facteurs VIII et IX dénués de
risque infectieux et l’instauration de
leur administration prophylactique
constituent sans aucun doute deux
avancées majeures dans la prise en
charge de l’hémophilie au cours
des dernières décennies. Le traite-
ment prophylactique se définit par
l’administration intraveineuse de
concentrés de facteur VIII ou IX avec
l’intention de prévenir la survenue
de complications hémorragiques.
Introduite en Europe il y a 40 ans,
la prophylaxie s’est imposée comme
une option thérapeutique de choix,
recommandée par l’OMS et la Fédé-
ration Mondiale de l’Hémophilie
(
FMH). C’est l’observation clinique
que les complications hémorra-
giques sont moins fréquentes chez
les patients présentant un déficit
partiel en facteur VIII ou IX qui est
à la base du concept du traitement
prophylactique.
Il est en effet bien établi que les
patients qui présentent un taux basal
de facteur VIII supérieur à 1 ou 2%
présentent des saignements moins
fréquents que les patients présentant
un déficit complet (<1%). Le but de
la prophylaxie est donc de convertir
l’hémophilie sévère en une forme
modérée moyennant
l’injection répétée de
concentrés de facteurs. Le traitement
prophylactique a un impact majeur
non seulement sur la survenue des
complications hémorragiques mais
également sur la capacité des patients
à exercer des activités physiques,
obtenir une éducation et mener vie
socio-professionnelle
comparable
à celle de la population générale. La
prophylaxie a un impact positif indé-
niable sur la qualité de vie des patients
hémophiles sévères.
Depuis la première publication en 1992
relatant les succès de la prophylaxie
documentés en Suède, de nombreuses
autres études ultérieures ont claire-
ment démontré les bénéfices de la
prophylaxie. Le traitement prophy-
lactique de l’hémophilie peut être
administré selon diverses modalités:
prophylaxie primaire
débutée précoce-
ment afin d’éviter la survenue de lésions
articulaires,
prophylaxie secondaire
instaurée plus tardivement afin de
retarder ou limiter la progression de
lésions articulaires déjà présentes. Le
concept de prophylaxie englobe une
large gamme de modalités de traite-
ment qui se distinguent par l’âge de
début, la fréquence des injections, les
posologies et la durée d’administra-
tion. En l’absence de traitement curatif
capable de restaurer la production
endogène de facteurs VIII ou IX, la
prophylaxie constitue actuellement la
seule option thérapeutique pour les
patients hémophiles.