12
Hemofilie
De profylactische behandelingsmo-
daliteiten vertonen in Europa grote
verschillen, intensiever in Zweden dan
in Nederland. Vergelijken van deze
verschillende vormen toont aan dat
de hoeveelheid factor VIII voor profy-
laxe in Nederland minder dan de helft
is dan de verbruikte hoeveelheid in
Zweden. Na evaluatie van de gevolgen
op lange termijn is het duidelijk dat de
frequentie van spontane bloedingen
evenals de orthopedische en radiolo-
gische resultaten beduidend beter zijn
bij de Zweedse dan bij de Nederlandse
kinderen. Hoe dan ook bekomen deze
laatsten orthopedische vooruitzichten
die duidelijk beter zijn dan die van de
Franse patiënten, die een behande-
ling op verzoek kregen met zowat
dezelfde hoeveelheden factor VIII.
Bij gebrek aan een toekomstgerichte
en gecontroleerde studie lijkt het dat
een individualisering van de preven-
tieve behandeling de verhouding prijs/
doeltreffendheid van de vervangende
behandeling kan verhogen.
Naast de bescherming van de
gewrichten wijzen recente gegevens
op een ander voordeel van de profy-
laxe, namelijk een beveiligend effect op
de vorming van inhibitoren. Dit laatste
werd waargenomen in een Italiaans
onderzoek waar een vermindering van
70%
op het ontwikkelen van inhibi-
toren werd bewezen bij kinderen die
hun preventieve behandeling begonnen
op een gemiddelde leeftijd van
36
maanden. Vergelijkbare waarne-
mingen gebeurden in het kader van het
uitgebreid internatio-
naal onderzoek Canal,
dat aantoonde dat vroege invoering van
een regelmatige profylaxe (gestart op
gemiddeld 12 maanden) een onafhan-
kelijke beschermende factor met een
vermindering van 60% op het ontwik-
kelen van een inhibitor betekende in
vergelijking met een behandeling op
verzoek. Dit bijkomend voordeel van
de preventieve behandeling zou een
argument te meer moeten zijn voor
een ruimere toepassing van de primaire
profylaxe. Die heeft bij ontstentenis
van belangrijk wetenschappelijk bewijs
op een onbetwistbare manier in de
loop van de laatste 4 decennia het leven
veranderd van kinderen met ernstige
hemofilie en van hun familie.
De secundaire profylaxe
bij kinderen
Meerder onderzoeken hebben de
voordelen aangetoond van secun-
daire profylaxe die wordt begonnen bij
kinderen op schoolleeftijd en bij adoles-
centen. Gewoonlijk houdt men bij het
invoeren van secundaire profylaxe reke-
ning met een stijging van de spontane
bloedingen ondanks een behandeling
op verzoek of wordt het een voor-
keurbehandeling bij kinderen die één
of meerdere doelgewrichten hebben
ontwikkeld. De klinische impact van
secundaire profylaxe werd bestudeerd
in het Zweeds onderzoek over 25 jaar
ervaring met profylaxe. Andere meer
recente studies bevestigden een gevoe-