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Hémophilie & von Willebrand
Traitements actuels
Solutions grâce au déve-
loppement de nouveaux
facteurs de coagulation
Le traitement de l’hémophilie et de la
maladie de von Willebrand s’est amélioré
de façon spectaculaire au cours des
décennies précédentes. Le développe-
ment de concentrés de facteur VIII et
IX par lesquels les hémorragies peuvent
être arrêtées ou prévenues, a résulté
en une diminution sensible des consé-
quences chroniques de l’hémophilie, une
augmentation de la qualité de vie et la
normalisation de l’espérance de vie avec
l’hémophilie.
Le suivi du traitement débute dès
le diagnostic et est assuré par une
équipe spécialisée dans le traitement
de l’hémophilie (centres de traitement
de l’hémophilie, «comprehensive care
center»). Dans une première et impor-
tante phase les parents doivent s’informer
sur tous les aspects de l’hémophilie dont
souffre leur enfant, comment recon-
naître les hémorragies et les arrêter,
comment assumer l’hémophilie de leur
enfant et lui faire une place dans la famille.
L’apprentissage des techniques de trans-
fusion par les parents et plus tard par le
jeune patient permet de stimuler au mieux
l’autonomie de la famille et du patient.
La disponibilité de concentrés de coagu-
lation sûrs et facilement manipulables a
rendu possible au cours des décennies
précédentes la transition du traitement
curatif des hémorragies dans le cadre
familial vers le démarrage du traitement
préventif très tôt dans
la vie du jeune patient :
on parle alors de «prophylaxie primaire».
En 2007 une revue médicale reconnue
dans le monde scientifique a publié les
résultats d’une étude clinique comparative
où le traitement préventif est comparé
au traitement rapide des hémorragies
«
on demand» chez les enfants atteints
d’une hémophilie sévère. Une supériorité
évidente du traitement prophylactique
est ressortie de cette étude en ce qui
concerne la prévention des dommages
articulaires. Des études complémen-
taires restent néanmoins nécessaires
pour l’affinement de cette stratégie de
traitement parce que de nombreuses
questions n’ont pas été répondues (quand
débuter? démarrer avec une injection
une fois par semaine et augmenter la
fréquence progressivement en fonction
des nécessités cliniques? définir et adapter
la dose et la fréquence en fonction de
chaque cas individuel? comment éviter les
inhibiteurs?…).
Un progrès impressionnant est également
enregistréencequi concerne le traitement
des patients qui ont développé des
inhibiteurs. Nous disposons actuellement
de moyens comme NovoSeven
(
rFVIIIa) et FEIBA pour le contrôle des
hémorragies chez ces patients de sorte
que des interventions chirurgicales
peuvent s’effectuer avec une sécurité
relative. Le traitement ITI (induction de
tolérance immune), un traitement intensif
qui exige des efforts énormes de la part
des parents, du personnel soignant et
des pouvoirs publics pour éradiquer