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Hémophilie & von Willebrand
l’inhibiteur, fut introduit de façon générale.
Le traitement de l’hémophilie A légère
et de la maladie de von Willebrand doit
se faire optimalement au moyen de la
desmoppressine (Minirin, Octostim-
spray). Les avantages sont multiples: pour
les patients atteints d’une hémophilie
légère du type A le risque de développer
un inhibiteur est évité, les coûts du trai-
tement sont largement moindres qu’avec
les concentrés et l’Octostimspray permet
un traitement à domicile (traitement
appliquable pour tous les patients atteints
d’hémophilie légère du type A et de
maladie de von Willebrand qui réagissent
correctement).
Le fait que l’espérance de vie des patients
soit normalisée induit que ces personnes
soient maintenant confrontées avec des
maladies qui apparaissent souvent chez la
population vieillissante (diabète, maladies
cardio-vasculaires, cancers, démence…):
pour la génération actuelle vieillissante
ces nouveaux problèmes s’ajoutent aux
problèmes articulaires chroniques et
aux conséquences de l’hépatite. Il n’y
a quasiment pas de lignes directrices
concernant l’approche de ces problèmes
chez les patients souffrant d’hémophilie
et de plus l’efficacité et la sécurité de
certains médicaments et examens n’est
pas démontrée. La coordination totale des
soins pour le patient hémophile vieillissant
avec une concertation multidisciplinaire
préliminaire à toute nouvelle médication,
exécution d’examens ou intervention
chirurgicale, constitue une nouvelle
tâche importante pour les centres de
traitement de l’hémophilie. L’importance
de
l’adoption
de
mesures préventives,
principalement dans le cadre du risque
cardio-vasculaire (éviter le surpoids,
maîtriser le cholestérol, traiter l’hyper-
tension et bannir l’usage du tabac),
doit être soulignée pour les nouvelles
générations de patients hémophiles.
L’amélioration du traitement de
l’hémophilie implique un coût extrême-
ment élevé. En moyenne ce coût se monte
à plus de 150 000 euro par an dans nos
pays occidentaux pour le traitement d’un
patient souffrant d’hémophilie sévère. Le
traitement d’un patient ayant développé
un inhibiteur se monte à un multiple de
ce prix.
Le développement de «nouveaux»
facteurs de coagulation pourrait dans
un avenir proche aider à solutionner
quelques-uns des problèmes subsistant
dans le traitement actuel des maladies
hémorragiques.
La maîtrise des coûts pourrait être faci-
litée par la production de concentrés
de moindre coût: le développement de
concentrés recombinants FVIII et FIX
par de nouvelles entreprises peut avoir
en effet une influence favorable sur leur
coût grâce à une plus grande disponibilité
et concurrence.
Le démarrage et le maintien d’une
prophylaxie efficiente restent souvent
problématiques du fait de la nécessité
de se piquer de manière intraveineuse
(
de 3 fois par semaine jusqu’à toutes les
48
h pour le facteur VIII et deux fois par