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Hémophilie
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ciée à des risques non négligeables
d’infection et de thrombose. La confec-
tion de fistules artério-veineuses a
récemment été proposée comme une
alternative. Le recours à un traitement
dit «escaladé» constitue une option
plus attractive. Cette approche tient
compte de la variabilité du phénotype
hémorragique des enfants présentant
une hémophilie sévère dont près de
10%
présentent des hémorragies peu
fréquentes et dont l’âge de survenue
d’une première hémarthrose peut être
fortement différé. Plusieurs schémas
escaladés ont été proposés.
Selon l’approche suédoise, la prophy-
laxie est débutée entre l’âge de 1 an et
de 2 ans ou dans le décours du premier
épisode
d’hémarthrose
moyen-
nant une injection hebdomadaire de
500
unités de facteur VIII administrée
dans le cadre d’un Centre d’Hémo-
philie. La fréquence des injections est
par la suite majorée à 2, puis 3 fois par
semaine en fonction de la qualité de
l’accès veineux périphérique ou plus
rarement en fonction de la fréquence
des accidents hémorragiques. En appli-
quant cette approche, le traitement à
domicile reposant sur des injections de
500
unités tous les 2 jours est généra-
lement acquis après 6 à 18 mois.
Une autre approche personnalisée
est celle proposée au Canada où le
traitement est débuté entre l’âge de
1 – 2
ans moyennant une dose hebdo-
madaire de 50 unités/kg. La fréquence
des accidents hémorragiques est
évaluée cliniquement
tous les 3 mois. Les
patients qui présentent 3 épisodes
hémorragiques dans la même arti-
culation ou 4 hémarthroses endéans
une période de 3 mois sont invités à
majorer le traitement prophylactique
en bénéficiant d’injections de 30 unités/
kg deux fois par semaine et puis de
25
unités/kg tous les 2 jours.
La perspective de pouvoir disposer à
court terme de concentré de facteur
VIII avec une longue demi-vie devrait
permettre de traiter les patients
moyennant des injections moins
fréquentes. Ceci devrait avoir un
impact majeur sur l’adhérence au traite-
ment et leur consommation de facteur
VIII. Actuellement, la disponibilité des
concentrés et surtout leur coût repré-
sentent un obstacle majeur à une plus
grande diffusion de la prophylaxie dans
de nombreux pays. Pour cette raison,
le traitement à la demande demeure
l’option thérapeutique la plus répandue
dans plusieurs pays même développés.
Selon des données récentes, seulement
19%
des enfants américains bénéficient
d’une prophylaxie primaire. En Europe,
même si la prophylaxie est largement
implantée, il existe d’importantes diffé-
rences entre les divers pays, 73% des
enfants suédois étant sous prophylaxie.
Les modalités de traitement prophylac-
tique présentent en Europe de larges
différences, le traitement étant plus
intensif en Suède qu’aux Pays-Bas. La
comparaison de ces diverses modalités