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Hémophilie
démontre qu’en moyenne la quantité
de facteur VIII consommée dans le
cadre de la prophylaxie est inférieure
de moitié aux Pays-Bas par rapport à
la Suède. Lorsque les conséquences à
long terme sont évaluées, il est évident
que la fréquence des accidents hémor-
ragiques, les scores orthopédiques et
radiologiques sont significativement
meilleurs chez les enfants suédois par
rapport aux enfants hollandais. Quoi
qu’il en soit, ces derniers obtiennent
un pronostic orthopédique nette-
ment plus favorable que les patients
français traités à la demande moyen-
nant des quantités quasi équivalentes
de facteur VIII. En l’absence d’étude
prospective et contrôlée, il semble
qu’une individualisation du traite-
ment prophylactique permette d’en
augmenter le rapport coût/efficacité du
traitement substitutif.
En dehors de la préservation de l’état
articulaire, des données récentes
suggèrent un autre bénéfice de la
prophylaxie, à savoir, un effet protec-
teur sur le développement d’inhibiteur.
Ce dernier a en effet été observé dans
une étude italienne où une réduction
de 70% du risque de développement
d’inhibiteur a été documentée chez les
enfants débutant leur prophylaxie à un
âge médian de 35 mois. Des observa-
tions semblables ont été faites dans le
cadre de la vaste étude internationale
Canal qui a démontré que l’instau-
ration précoce d’une prophylaxie
régulière (débutée à un âge moyen de
12
mois) constitue un facteur prédictif
indépendant associé
à une réduction de
60%
du risque de développement d’in-
hibiteur par rapport au traitement à
la demande. Ce bénéficie additionnel
du traitement prophylactique devrait
constituer un argument de plus en
faveur de la plus grande diffusion de la
prophylaxie primaire qui, en l’absence
d’évidence scientifique importante,
a de façon indéniable transformé la
vie des enfants hémophiles sévères
et de leur famille au cours des
4
dernières décennies.
La prophylaxie secondaire
chez les enfants
Plusieurs études ont évalué les béné-
fices de la prophylaxie secondaire
débutée chez les enfants d’âge scolaire
et chez les adolescents. Générale-
ment, la prophylaxie secondaire est
instaurée compte tenu d’une fréquence
accrue d’accidents hémorragiques
malgré un traitement à la demande
ou s’impose comme un traitement de
choix des enfants ayant développé une
ou plusieurs articulation(s) cible(s).
L’impact clinique de la prophylaxie
secondaire avait été étudié dans l’étude
suédoise rapportant 25 ans d’expé-
rience de la prophylaxie. D’autres
études plus récentes ont confirmé des
améliorations sensibles de leur état
articulaire dans le décours de l’intro-
duction de la prophylaxie secondaire.
Cette modalité de traitement permet
également aux enfants d’entreprendre