10
Hemofilie
radiologisch onderzoek evenals met
magnetische resonantie beeldvorming
(
MRI) van de gewrichten. Na een
opvolgingsperiode van gemiddeld 49
maanden was het gemiddeld aantal
jaarlijkse gewrichtsbloedingen bij de
kinderen met profylaxe substantieel
gedaald in vergelijking met de kinderen
die een behandeling op verzoek
hadden gekregen, hetgeen duidelijk de
voordelen van de preventieve behan-
deling aantoonde. Het is interessant
om te vermelden dat het enkel de MRI
was die de belangrijke verschillen in de
toestand van de gewrichten duidelijk
aantoonde. Deze evaluatie met MRI
heeft het overigens mogelijk gemaakt
om gewrichtsbloedingen te objecti-
veren bij patiënten die bij eerder fysisch
onderzoek geen voorgeschiedenis
hadden van klinisch vastgestelde en
afwijkende gewrichts-
bloeding. Uit deze
waarnemingen kan men afleiden dat
periodes met subklinische bloedingen
kunnen leiden tot de ontwikkeling
van gewrichtsbloedingen. Deze studie
zal voor het eerst in het kader van
een gecontroleerde test de formele
klinische voordelen aantonen van een
profylactische behandeling en beves-
tigen dat de profylaxe kan gestart
worden op basis van het aantal
gewrichtsbloedingen eerder dan in
functie van een willekeurige leeftijd.
Uitdagingen voor de primaire
profylaxe in 2011
Bij heel kleine kinderen vormen
de problemen rond de toeganke-
De resultaten van een ander
dubbelblind onderzoek, dat werd
uitgevoerd in Italië (Etude Esprit-
Evaluation Study On Prophylaxis
Randomised Italian Trial) en gepu-
bliceerd in 2011, bewijzen eveneens
de voordelen van de profylaxe. In
het kader van dit klinisch onderzoek
werden 40 patiënten beneden de
7
jaar (gemiddelde van 2 jaar), zonder
klinische en radiologische afwijking
op het ogenblik van de opneming,
willekeurig verdeeld tussen een
schema van profylactische behande-
ling (n=21) met een injectie van 25
eenheden factor VIII 3x/week (met
een aanpassing van de doseringen
om de basiswaarden van factor
VIII boven de 1% te houden) en
een behandeling op verzoek (n=19)
(25
eenheden/kg) tot het oplossen
van de bloeding. Na een opvolging
van 10 jaar werden een aanzien-
lijk lagere frequentie van spontane
bloedingen en aanzienlijk lagere
radiologische uitslagen bewezen bij
kinderen die behandeld waren met
profylaxe t.o.v. kinderen die een
behandeling op verzoek kregen.
Deze studie toonde eens te meer het
belang aan van het vroeg opstarten
van een behandeling.