7
Hemofilie
De profylactische behandeling van hemofilie
→
De profylactische
behandeling van
hemofilie van
0
tot 77 jaar.
Ongetwijfeld zijn de ontwikkeling van
concentraten van factor VIII en IX,
ontdaan van besmettingsrisico, en de
invoering van hun profylactische toedie-
ning twee heel belangrijke stappen in
de behandeling van hemofilie tijdens
de laatste decennia. De profylactische
behandeling (in het Nederlands vertaald
als voorbehoedend of preventief) wordt
gekenmerkt door de intraveneuze
toediening van factor VIII of IX concen-
traten met de bedoeling complicaties met
bloedingen te voorkomen. De profylaxe,
40
jaar geleden in Europa geïntrodu-
ceerd, wordt erkend als een uitgelezen
therapeutische optie, aanbevolen door
de
Wereldgezondheidsorganisatie
(
WGO) en door de Wereldfederatie
voor Hemofilie (WFH). De klinische
observatie dat complicaties met bloe-
dingen minder veelvuldig voorkomen bij
patiënten die een gedeeltelijk tekort aan
factor VIII of factor IX hebben, ligt aan
de basis van het concept van de profylac-
tische behandeling.
Men stelde inderdaad duidelijk vast
dat patiënten met een basiswaarde
factor VIII boven de 1 à 2% beduidend
minder bloedingen vertoonden dan
patiënten met een volledig tekort
(
<1%). De profylaxe heeft als doel
door herhaalde injecties van geconcen-
treerde factor de ernstige hemofilie
om te buigen naar
een mildere vorm. De
profylactische behandeling heeft
niet alleen een belangrijke impact
op het verschijnen van complicaties
bij bloedingen, maar eveneens op de
mogelijkheden voor de patiënten om
fysieke activiteiten uit te oefenen, een
opleiding te volgen en een socio-profes-
sioneel leven te leiden vergelijkbaar met
de doorsnee bevolking. De profylaxe
heeft ontegensprekelijk een positieve
invloed op de levenskwaliteit van de
patiënten met ernstige hemofilie.
Sinds de eerste publicatie in 1992 over
het bewezen succes van de profylaxe
in Zweden, hebben talrijke andere
en latere studies de voordelen van
preventieve behandeling duidelijk
aangetoond. De profylactische behan-
deling van hemofilie kan op diverse
wijzen toegediend worden:
primaire
profylaxe
die vroegtijdig gestart wordt
om letsels in de gewrichten te voor-
komen,
secundaire profylaxe
die later
gestart wordt om de ontwikkeling
van al bestaande gewrichtsletsels te
vertragen of te beperken. Het concept
van de preventieve behandeling omvat
een breed gamma behandelingswijzen
die verschillen in aanvangsleeftijd, in
frequentie van de injecties, in dosering
en duur van de toediening. Bij ontsten-
tenis van een genezende behandeling
die in staat is om de endogene aanmaak
van factor VIII of IX te herstellen,
vormt de preventieve behandeling
thans de enige therapeutische optie
voor de hemofiliepatiënten.