8
Hemofilie
Vroegtijdige primaire en secun-
daire profylaxe bij kinderen
Ondanks 40 jaar klinische ervaring en
het ruim beroep doen op profylaxe,
in het bijzonder in sommige Europese
landen, zijn de objectieve wetenschap-
pelijke gegevens die de voordelen van
preventieve behandeling aantonen
hoofdzakelijk afkomstig van observe-
rende en niet gecontroleerde studies
achteraf (Tabel 1). Deze studies hebben,
door gebruik te maken van klinische
en/of radiologische uitslagen, de voor-
delen geëvalueerd van de verschillende
manieren van toediening van factor
VIII op de frequentie van spontane
bloedingen, in het bijzonder in de
gewrichten, evenals de ontwikkeling
van artropathie (gewrichtsaandoening).
De impact van de profylaxe op andere
variabelen zoals het aantal medische
raadplegingen en hospitalisaties, het
school- en werkverlet alsook de levens-
kwaliteit werd eveneens bestudeerd.
Het eerste onderzoek dat de voor-
delen van de profylaxe in het daglicht
stelde is zonder enige twijfel dat van
Malmö, dat de impact bij drie groepen
patiënten heeft vergeleken:
•
De oudste patiënten (leeftijd
24
à 32 jaar) zijn gestart met de
preventieve behandeling op een
gemiddelde leeftijd van 7 jaar (van
3
tot 13) en behielpen zich met
relatief zwakke dosissen van factor
VIII (10 à 20 eenheden/kg) en
weinig frequente toediening (alle
3
à 5 dagen). In deze groep was
het
gemiddeld
aantal gewrichts-
bloedingen (1,6 à 16) en de
radiologische score tussen 0 en 41.
•
Patiënten in de leeftijdsgroep
13
tot 17 startten de preventieve
behandeling op een gemiddelde
leeftijd van 2,6 jaar (1 à 4,5 jaar).
Bij deze laatsten bleef het gemid-
deld aantal gewrichtsbloedingen
eender (van 0,1 tot 16 per jaar). Er
werd insgelijks door radiologische
uitslagen een vooruitgang van de
hemofiele artropathie waarge-
nomen en dit ondanks een meer
intense behandelingswijze.
•
De kleinste kinderen (leeftijd 3
tot 12) kregen grotere hoeveel-
heden factor VIII (25 à 40
eenheden/kg, driemaal per week)
en een vervangende behande-
ling die vroegtijdig gestart werd
(
gemiddelde leeftijd bij het begin
van de profylaxe 1,2 jaar – van
0,5
tot 2 jaar). Deze laatsten
vertoonden geen gewrichtsbloe-
dingen en bleken bij radiologisch
onderzoek vrij van artropathie. De
resultaten van deze groep tonen
het grote voordeel aan van een
vroege en regelmatige correctie
van factor VIII.
Andere latere onderzoeken beves-
tigden de afwezigheid van artropathie bij
kinderen die met de preventieve behan-
deling startten vóór hun 2° verjaardag.
Naast het belang van de leeftijd waarop
de profylaxe wordt gestart wijzen meer-
dere onderzoeken er op dat vooral het