6
Hemofilie & von Willebrand
De behandeling van milde hemofilie A en
ziekte van von Willebrand dient maxi-
maal te gebeuren met desmopressine
(
Minirin, Octostimspray). De voordelen
zijn veelvoudig: voor patiënten met milde
hemofilie A wordt het risico op het
ontstaan van een inhibitor vermeden, de
kostprijs is beduidend lager dan die van
concentraten en de Octostimspray laat
thuisbehandeling toe (nu beschikbaar
voor alle patiënten met milde hemo-
filie A en ziekte van von Willebrand die
hierop voldoende reageren).
Door de normalisering van de levensver-
wachting worden mensen met hemofilie
vandaag geconfronteerd met aandoe-
ningen die frequent voorkomen bij de
ouder wordende bevolking (diabetes,
hart- en vaatziekten, kanker, dementie…)
en dit voor de huidige oudere generatie
bovenop de chronische gewrichtspro-
blemen en de gevolgen van hepatitis. Er
zijn nagenoeg geen richtlijnen over de
aanpak van deze problemen bij mensen
met hemofilie en de veiligheid en werk-
zaamheid van sommige geneesmiddelen,
onderzoeken en behandelingen bij
mensen met hemofilie is niet aangetoond.
Het coördineren van de totaalzorg
voor de ouder wordende hemofiliepa-
tiënt met multidisciplinair overleg voor
het opstarten van medicatie of het
uitvoeren van onderzoeken en ingrepen
is een belangrijke nieuwe taak voor
de hemofiliecentra. Voor de opgroei-
ende generaties dient het adopteren
van preventieve maatregelen vooral
in het kader van cardiovasculair risico
(
vermijden van overgewicht, beheersen
van cholesterol, behan-
delen van hypertensie
en rookstop) te worden benadrukt.
De vooruitgang van de hemofiliebehan-
deling heeft een extreem hoge kostprijs.
Gemiddeld kost de behandeling van een
patiënt met ernstige hemofilie meer
dan 150 000 euro per jaar in westerse
landen. De behandeling van patiënten die
een inhibitor ontwikkelden bedraagt een
veelvoud hiervan.
De ontwikkeling van “nieuwe” stollings-
factorconcentraten kan mogelijk in de
(
nabije) toekomst helpen een oplossing
bieden voor enkele van de belangrijke
overblijvende knelpunten van de actuele
behandeling van bloedingsziekten.
Beheersing van de kostprijs zou kunnen
worden in de hand gewerkt door
productie van concentraten met een
lagere kostprijs: de ontwikkeling van
recombinante FVIII en FIX concentraten
door bijkomende bedrijven kan door
grotere beschikbaarheid en concurrentie
een invloed hebben op de kostprijs.
Het opstarten en volhouden van effec-
tieve profylaxe blijft vaak problematisch
omwille van de noodzaak tot frequent
aanprikken van de aders (3 maal per
week tot om de 48 uur voor factor VIII en
2
maal per week voor factor IX) en soms
zelfs de noodzaak voor het plaatsen
van centraal veneuze katheters. De
ontwikkeling van stollingsfactorcon-
centraten met een langer half-leven
zou hier een oplossing kunnen bieden.