7
Hemofilie & von Willebrand
Tot nu toe wordt met verschillende
technieken maximaal een 2-voudige
verlenging van het half-leven van factor
VIII bekomen terwijl voor factor IX
een 3- tot 5-voudige verlenging wordt
verkregen. Hiermee zou effectieve
profylaxe 2 maal per week en soms
éénmaal per week met factor VIII en
éénmaal per week tot zelfs éénmaal
per 2 weken voor factor IX mogelijk
worden. Verschillende van deze nieuwe
stollingsfactoren worden momenteel
getest in klinische studies waaraan ook
Belgische hemofiliecentra deelnemen.
Voor een meer effectieve behandeling
van bloedingen met verminderen van
de transfusiefrequentie bij patiënten
met inhibitor worden gewijzigde versies
van rFVIIa geproduceerd die een veel
hogere activiteit hebben of een langer
half-leven. Sommige van deze producten
worden reeds uitgetest in de eerste fases
van klinische studies. Ook varianten van
andere stollingsfactoren, zoals factor X,
worden ontwikkeld en bestudeerd voor
deze doelstelling.
Een totaal nieuw spoor voor de
behandeling van aangeboren bloe-
dingsziekten, waarbij wordt afgestapt
van het idee van toedienen van de
ontbrekende stollingsfactor, richt zich
op natuurlijke remmers van de stolling.
Door het geheel of gedeeltelijk uitscha-
kelen van deze natuurlijke remmers
wordt de stolling sterk geactiveerd.
Deze uitschakeling kan gebeuren door
kleine moleculen of antistoffen, waar-
door intraveneuze toediening niet
meer nodig is, maar toediening via
onderhuidse injecties
mogelijk zou worden.
De patiëntenverenigingen hebben een
belangrijke rol gespeeld zowel in de
opvang van de hemofiliepatiënt en zijn
familie als in de onderhandelingen met
de overheid voor het verkrijgen van
toegang tot veilige en effectieve behan-
delingen. Gezien de hoge kostprijs van
de hemofiliebehandeling in het huidige
klimaat van besparingen is blijvende
behartiging van de belangen door de
patiëntenvereniging een noodzaak.
Wereldwijd zet de Wereldfederatie
voor hemofilie zich op een ruimer vlak
in voor toegang tot behandeling voor
alle patiënten met hemofilie.
Prof. Dr. Kathelijne Peerlinck UZLeuven
“
De behandeling van hemofilie
en ziekte van von Willebrand
verbeterde op spectaculaire
wijze tijdens de voorbije
decennia.”