4
Hemofilie
Ontwikkeling van nieuwe producten
Ontwikkeling van nieuwe
producten voor behande-
ling van hemofilie
De ontwikkeling van factor VIII en
factor IX concentraten, aanvankelijk uit
plasma en sinds de jaren 80 ook met
recombinante technologie, betekende
een revolutie voor de behandeling en
de levenskwaliteit van mensen met
ernstige hemofilie. De standaard voor
behandeling in de (rijke) westerse
landen vandaag is profylaxe. Hierbij
wordt vanaf zeer jonge leeftijd op regel-
matige tijdstippen een factor VIII of
factor IX transfusie gegeven. Hierdoor
worden de spontane gewrichts- en
spierbloedingen, die kenmerkend zijn
voor ernstige hemofilie, voorkomen en
kan het kind met hemofilie opgroeien
zonder locomotorische beperkingen.
Profylactische toediening van factor
VIII en IX met de huidige concentraten
vereist intraveneus aanprikken 2 tot 3
maal per week en dit is nog steeds voor
veel ouders en kinderen een drempel
voor het optimaal toepassen van deze
behandelingswijze. Bij sommige jongens
is profylaxe zelfs niet mogelijk zonder
het plaatsen van een centraal veneuze
katheter met de daaraan geassocieerde
risico’s van infectie en zelfs trombose.
Bij profylactische behandeling wordt
gemiddeld 100.000 euro stollingsfactor
per jaar gebruikt, wat niet alleen een
zeer hoge kost betekent maar ook zeer
grote druk legt op de nodige hoeveel-
heid stollingsfactor. De
wereldwijde vraag naar
stollingsfactoren bedraagt reeds meer
dan 5 biljoen eenheden per jaar, het
overgrote deel hiervan wordt verbruikt
in Europa en de Verenigde Staten, terwijl
80%
van de hemofiliepatiënten in de
wereld nog steeds geen toegang hebben
tot minimale behandeling.
Het probleem van inhibitorontwik-
keling bij sommige patiënten met
hemofilie (tot 30%) blijft bestaan met
de huidige generatie recombinante
producten. Het mechanisme van
ontstaan van inhibitoren is trouwens
nog steeds niet goed begrepen en vergt
nog veel bijkomend onderzoek. De
stollingsfactoren die beschikbaar zijn
voor de behandeling van patiënten met
inhibitoren hebben als voornaamste
nadeel dat ze zeer kort werken en dus
zeer frequent (meerdere malen per
dag) moeten worden ingespoten.
“
Nieuwere”
stollingsfactorconcentraten
1.
Beter efficiëntie van de
factor VIII productie.
Door veranderingen aan te brengen
in de code voor factor VIII of IX die
men gebruikt voor de productie
van de concentraten probeert
men een meer efficiënt systeem
te maken om op die manier te
kunnen voldoen aan de groeiende
nood voor stollingsfactoren. Elke
wijziging die wordt aangebracht, en