19
Perspectieven
Gentherapie voor hemofilie en ziekte van von Willebrand
Gentherapie voor
hemofilie en ziekte van
von Willebrand
De laatste 10 jaar is er veel vooruitgang
geboekt op het vlak van gentherapie
voor erfelijke ziektes. Gentherapie
bestaat erin de oorzaak van een erfe-
lijke aandoening op genetisch vlak te
corrigeren door een correct func-
tionele copij van het gen in de cellen
van de patiënt binnen te brengen.
Deze nieuwe benadering heeft al haar
vruchten afgeworpen daar het nu
mogelijk blijkt om ziektes te genezen
die ongeneeslijk bleken. Zo heeft men
onder meer na gentherapie het zicht
kunnen herstellen bij kinderen die
aan een erfelijke vorm van blindheid
lijden. Ook heeft men bij kinderen met
ernstige, meestal fatale verstoringen
van het afweer systeem, na gentherapie
deze erfelijke ziekte kunnen genezen
zodat ze vervolgens een essentieel
normaal leven kunnen leiden. Deze
vooruitgang is mogelijk gemaakt dank
zij het gebruik van geïnactiveerde,
verzwakte virussen die zich niet meer
kunnen vermenigvuldigen maar wel
nog in de cellen kunnen binnendringen
om het therapeutisch gen af te leveren.
Deze verzwakte virussen -“vectoren”
genoemd- dienen hier dus louter als
transportmiddel om deze therapeu-
tische genen als “cargo” in de cellen
binnen te krijgen. De vraag dringt
zich dan ook op: wanneer kunnen we
hemofilie of andere bloedingsziektes,
zoals de ziekte van von Willebrand,
genezen door gentherapie?
In ons laboratorium
hebben we voor
het eerst het bewijs geleverd dat
hemofilie A genezen kon worden
in proefdieren die aan deze ziekte
lijden. Dit werd verwezenlijkt door
een functioneel kopie van het mens
factor VIII gen eerst in te kapselen
als “cargo” in een viraal partikel, dat
eerst onschadelijk werd gemaakt en
als transportmiddel dient. Dit liet
toe om het mens factor VIII gen in
de levercellen van hemofilie muizen
binnen te smokkelen (zie Forum N°