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Sans traitement adapté, le patient hémophile présente des complications articulaires importantes. Les hémorragies non traitées dans les articulations, comme les genoux ou les chevilles, provoquent des séquelles qui deviennent rapidement très invalidantes. Ces complications sont typiques de l'hémophilie sévère, mais elles sont aujourd'hui bien contrôlées grâce à la bonne prise en charge thérapeutique par l'administration régulière (souvent préventive) de facteurs de coagulation.

De nos jours, l'une des complications les plus redoutables est la réaction "allergique" au traitement de l'hémophilie, principalement après les premières injections de facteurs de coagulation : c'est le risque d’inhibiteurs.

Les patients hémophiles peuvent développer des anticorps dirigés contre le facteur de coagulation qu’ils reçoivent. Ces anticorps sont appelés « inhibiteurs ». Entre 10 et 30 % des patients hémophiles présentent ce type de complication. Dans la plupart des cas, ces inhibiteurs sont présents en faible quantité et n’entraînent pas de problème particulier. Les patients présentant ce type d’inhibiteur sont appelés « faibles répondeurs ». Ils nécessitent habituellement une dose un peu plus importante de facteur de la coagulation pour prévenir ou contrôler les hémorragies.

Un petit nombre de patients développe des quantités importantes d’inhibiteurs et sont appelées « fort répondeurs ». Leur traitement requiert un suivi très attentif. Il peut en effet se révéler très difficile de maîtriser les épisodes hémorragiques chez ces patients. Certains traitements ont été développés pour éliminer ces inhibiteurs et contrôler les épisodes hémorragiques chez les patients qui présentent ce type de complication. Il s’agit d’autres facteurs de la coagulation qui court-circuitent le facteur VIII ou le facteur IX (Novo Seven ou FEIBA).

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