Souhaitons la bienvenue aux nouveaux membres du Conseil d’Administration !

Chers membres, chers amis,

l'AHVH a le plaisir de vous annoncer l'arrivée de 3 nouveaux membres au sein du Conseil d'Administration.

Sarah De Witte en tant que Présidente, Delphine Finders-Binje et Serge Thauvoye en tant qu'administrateurs.

Vous trouvez ici une brève description de chacun :

Sarah De Witte – Présidente

En tant que nouvelle présidente, je voudrais me présenter brièvement. Je m'appelle Sarah De Witte. Dans le passé, j'ai étudié le travail social, la criminologie et le droit. J'ai un mari merveilleux et un beau fils. Nous vivons à Gand et je travaille comme juriste. Dans mes temps libres, j'aime faire du pain, du pain d'épice et des gâteaux. J'aime aussi la natation et le jogging.

En 2009, je suis devenue maman d'un fils atteint d'une forme sévère d'hémophilie A. Quelques semaines après le diagnostic, j'ai pris contact avec notre association. Au fil des années, l'association a toujours été présente dans nos vies avec le soutien nécessaire, les informations et les réponses à nos questions.

En plus des informations et des réponses, l'association nous a également apporté beaucoup de soutien sous forme de contact avec des compagnons d'infortune. Pouvoir partager vos expériences avec d'autres en tant que parent et en tant que personne atteinte d'un trouble de la coagulation sanguine est extrêmement précieux.

Herman De Smet et Patrick Finders-Binje ont tous deux laissé leur marque indélébile dans notre association. Ils ont écrit notre philosophie de la dynamique participative. Le contact précieux avec les compagnons d'infortune est l'un des différents éléments constitutifs. En tant que personne ayant un trouble de la coagulation, parent, ami, connaissance, enseignant, médecin, formateur, ... nous grandissons avec l'association. En partageant nos expériences, en nous écoutant, nous évoluons ensemble avec notre association. Nous nous informons, nous soutenons, nous écoutons, ... les uns les autres.

En tant qu'association, nous regroupons tous les patients présentant un trouble de la coagulation qui partagent des préoccupations communes. Nous représentons, défendons notre traitement, informons, assurons une éducation à la santé et soutenons la recherche scientifique.

En tant que présidente de notre association, je veux m'engager auprès de chacun d'entre vous pour que la qualité de vie des personnes atteintes d'hémophilie, de la maladie de von Willebrand et d'autres troubles de la coagulation soit garantie et puisse s'améliorer à l'avenir.

Avec vous, notre association peut et va grandir dans les années à venir. De nombreux troubles de la coagulation sont des troubles rares. Il est important que nous fassions ensemble entendre notre voix vis-à-vis de tous les acteurs avec lesquels nous entrons en contact, tels que les agences gouvernementales, l'assurance maladie, les sociétés pharmaceutiques, les médecins, les prestataires de soins de santé, ...

N'hésitez pas à me contacter ou à contacter l'association si vous avez des questions.

En vous remerciant chaleureusement,

Sarah De Witte

Delphine Finders-Binje – Administratrice

Je m’appelle Delphine Finders-Binje, j’ai 29 ans. Cela fait 13 ans que je suis bénévole à l’AHVH. Et depuis mes 18 ans je m’occupe du stage d’été (pour les 8-14ans), que je considère comme mon petit paradis sur terre. La preuve est que mon entourage s’implique de plus en plus dans l’association, à mon plus grand bonheur. A côté de cela je gagne ma vie comme consultante en faisant des analyses de sites internet et en les optimisant. 

Bien à vous,

Delphine Finders-Binje

Serge Thauvoye – Administrateur

Bonjour à toutes et tous,

je suis Serge Thauvoye , infirmier spécialisé dans plusieurs domaines je suis enseignant dans le paramédical.

Je suis le papa de Hugo, agé de 15 ans, qui est atteint de l'hémophilie A de forme sévère.

Après avoir été présent comme bénévole depuis de nombreuses années je me suis investi encore plus dans l'association en intégrant le conseil d'administration de celle-ci.

Mon objectif premier est de maitriser au mieux les données sur la thérapie génique et les traitements disponibles pour les patients atteint d'hémophilie et de la maladie de von Willebrand. Pour se faire mes différents contacts dans le milieu médical sont très facilitants.

Mon deuxième objectif est de représenter notre association au niveau international. Pour ce faire je me centralise sur les symposiums réunissant les associations et les instances internationales en hématologie et troubles de la coagulation.

Je me veux disponible pour toutes et tous afin de répondre au mieux aux différentes interrogations et souhaite y répondre dans les meilleurs délais. N'hésitez donc pas à me contacter, je vous jure que je ne mords pas... ?

A bientôt,

Serge Thauvoye

Hello jeunes sportifs, 

Nous vous donnons rendez-vous du samedi 15 juillet au vendredi 21 juillet 2023 à Spa pour une semaine sportive et éducative. 

Nos heureux élus pour le stage inoubliable sont les enfants de 8-14 ans qui ont un trouble de la coagulation (hémophilie, von Willebrand,…). Si un enfant ne se sent pas à l’aise à venir pour la première fois, une sœur ou un frère pourrait accompagner. Si tel est le cas contactez-nous pour en discuter. De même si l’aspect financier poserait un problème. Notre objectif premier est de permettre à chaque enfant d’avoir accès à l’auto-perfusion et à la connaissance sur sa maladie. 

Au programme beaucoup de sports différents allant d’athlétisme, tennis de table, tir à l’arc, parcours d’orientation… Mais aussi pleins de belles rencontres, une bonne ambiance, et une façon ludique d’apprendre l’auto-perfusion à son rythme.  

Nous sommes disponibles en cas de questions ou de doutes.  

Pour plus d’informations, cliquez ici. (Téléchargement en PDF)

A bientôt, 

L’équipe AHVH 

L’AHVH a le plaisir de vous annoncer qu’on organise à nouveau un stage de plongée. Pour les personnes à partir de 18 ans atteintes d’une maladie de la coagulation (hémophilie,
Von Willebrand ou autre trouble de la coagulation). Ce stage se passera à Cap Cerbère en France (à la frontière de l’Espagne) du 12 août au 19 août 2023. Le club de plongée, ayant l’expérience avec des patients depuis plus de 10 ans, donne toutes les garanties d’effectuer des plongées dans les meilleures des conditions.

Pour plus d’informations, cliquez ici.

Actualité - 16/12/2022

L'EMA (Agence Européenne des Médicaments) a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l'Union européenne (UE) pour Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pour le traitement de l'hémophilie B sévère et relativement sévère chez les adultes qui ne possèdent pas d'inhibiteurs du facteur IX (auto-anticorps produits par le système immunitaire qui rendent les médicaments à base de facteur IX moins efficaces).

L'hémophilie B est une maladie héréditaire caractérisée par une tendance à saigner excessivement en raison d'une déficience partielle ou totale du facteur IX de coagulation, une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter les saignements. La déficience en facteur IX est le résultat de mutations du gène du facteur de coagulation correspondant. Les épisodes de saignement prolongés chez les patients atteints d'hémophilie B peuvent entraîner des complications graves, telles que des saignements dans les articulations, les muscles ou les organes internes, y compris le cerveau. L'hémophilie B est une maladie débilitante rare qui touche environ 1 nouveau-né mâle vivant sur 20 000 à 50 000.

Les médicaments actuellement autorisés pour traiter l'hémophilie B visent à prévenir les épisodes de saignement ou à traiter les épisodes de saignement qui peuvent survenir lors d'une intervention chirurgicale ou en cas d'urgence, même lorsque les patients suivent un traitement régulier. Les patients ont besoin d'un traitement régulier à vie par perfusion intraveineuse de produits de remplacement du facteur IX pour maintenir un taux de facteur IX suffisant. Il existe donc un besoin médical pour de nouvelles approches thérapeutiques qui permettraient de dispenser les patients du traitement par perfusions fréquentes, ou de façon épisodique au moment d'un épisode de saignement.

Hemgenix est la première thérapie génique destinée à traiter l'hémophilie B. Elle est administrée en une seule perfusion. Etranacogene dezaparvovec, la substance active d'Hemgenix, est basée sur un virus (virus adéno-associé ou AAV) qui a été modifié pour ne pas provoquer de maladie chez les humains. Le virus contient des copies du gène responsable de la production du facteur IX. Lorsqu'il est injecté dans la veine du patient, le virus est transporté jusqu'au foie où le gène sera absorbé par les cellules hépatiques du patient et commencera à produire du facteur IX, limitant ainsi les épisodes de saignement.

La recommandation de l'EMA est basée sur les résultats de deux études prospectives, ouvertes, à dose unique et à un seul bras, dans lesquelles 57 patients adultes de sexe masculin atteints d'hémophilie B relativement sévère ou sévère ont été impliqués. Dans la première étude, les trois patients ont conservé un effet positif du traitement jusqu'à trois ans après la perfusion. Dans la deuxième étude, 52 patients ont conservé des effets positifs du traitement jusqu'à deux ans après la perfusion. On ne connaît pas encore la durée des effets bénéfiques de ce traitement unique.

Les données d'efficacité montrent que le traitement réduit significativement la fréquence des saignements par rapport aux soins standard (le taux de saignement annuel annualisé est passé de 4,19 à 1,51 saignement par an après la perfusion), permet d'atteindre des niveaux d'activité du facteur IX cliniquement pertinents et minimise la nécessité d'un traitement prophylactique de remplacement du facteur IX (96 % des sujets traités par Hemgenix ont cessé de recourir à une prophylaxie de routine).

La majorité des événements indésirables signalés ont été considérés comme légers. L'hépatotoxicité (atteinte du foie), un effet secondaire courant dû à la réaction immunitaire induite par ces thérapies géniques à base d'AAV et caractérisé par une augmentation des taux d'enzymes hépatiques appelés transaminases, a été rapportée avec Hemgenix. Cette affection peut être traitée efficacement par des corticostéroïdes. Les patients doivent également être surveillés pour les réactions liées à la perfusion. Les autres effets secondaires courants comprennent les maux de tête et les symptômes pseudo-grippaux.

Les patients traités par Hemgenix seront suivis pendant 15 ans, afin de contrôler l'efficacité et la sécurité à long terme de cette thérapie génique.

Hemgenix a été soutenu par le programme PRIME (PRIority MEdicines) de l'EMA, qui fournit un soutien scientifique et réglementaire précoce et renforcé aux médicaments qui ont un potentiel particulier pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients.

Dans son évaluation globale des données disponibles, le Comité des Thérapies Innovantes (CAT), le comité d'experts de l'EMA pour les médicaments à base de cellules et de gènes, a estimé que les bénéfices d'Hemgenix étaient supérieurs aux risques possibles chez les patients atteints d'hémophilie B. Le CHMP, le Comité des Médicaments à usage Humain de l'EMA, a approuvé l'évaluation et l'avis positif du CAT et a recommandé l'approbation de ce médicament.

L'avis du CHMP représente une étape intermédiaire sur la voie de l'accès des patients à Hemgenix. L'avis sera maintenant envoyé à la Commission Européenne pour l'adoption d'une décision sur une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois cette autorisation accordée, les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle ou de l'utilisation potentielle de ce médicament dans le contexte du service de santé public de ce pays.

Remarques

• Le requérant pour Hemgenix est CSL Behring GmbH.
• Hemgenix a été désigné comme un médicament orphelin le 21 mars 2018. Suite à cet avis positif du CHMP, le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) évaluera si la désignation orpheline doit être maintenue.
• Hemgenix a obtenu l'éligibilité à PRIME le 21 avril 2017 pour le traitement de l'hémophilie B sévère.

Source : https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b

La maladie de Von Willebrand (VWD) est la maladie hémorragique héréditaire la plus fréquente et qui affecte tant les femmes que les hommes.

Il est indispensable de connaître le type de la VWD afin d’adapter et d’optimiser la prise en charge de la grossesse et du post partum.

En effet, les taux de facteur VIII et von Willebrand peuvent évoluer pendant la grossesse selon le type de VWD. Les femmes présentant un type 1 voient leur taux de facteurs augmenter et fréquemment se normaliser pendant la grossesse, pour les types 2 l’évolution est variable, pour le type 3 aucune évolution n’est attendue. C’est pour cela qu’une évaluation du type de VWD est nécessaire afin de sélectionner le traitement le plus approprié pour l’accouchement.

Les femmes atteintes de la maladie de Von Willebrand sont exposées à un risque hémorragique accru à l’accouchement et en post-partum si elles ne sont pas adéquatement traitées. Les options thérapeutiques sont individualisées et à discuter en fonction de l’évolution sous l’effet de l’imprégnation hormonale (au 3^ème trimestre). Le mode d’accouchement sera guidé par la situation obstétricale mais devra rester le moins invasif possible (forceps, ventouse).

Le traitement le plus commun de la VWD est le Minirin-DDAVP. Celui-ci, peut être administré pendant la grossesse et après l’accouchement. On évitera toutefois de le donner pendant l’accouchement (risque d’hypotension). Aucune complication néonatale ou de signe de retard de croissance intra-utérine, ni de malformations du fœtus n’ont été rapportées lors de l’utilisation de DDAVP durant le premier trimestre de la grossesse. Cependant la réponse au DDAVP varie d’une personne à l’autre et selon de type de vWD. Il ne sera pas efficace pour les types 3, certains type 2 et type 1 sévères. L’administration de concentré de facteur VIII-facteur von Willebrand sera indiqué pour gérer l’anesthésie péridurale, la délivrance et le post-partum en l’absence de normalisation des taux de facteur VIII et von Willebrand en fin de grossesse.

Les antifibrinolytiques (Acide tranexamique-Exacyl) sont extrêment efficaces pour limiter les saignements gynécologiques en post-partum.

Une étroite collaboration entre l’hématologue, l’équipe obstétricale et les anesthésistes est indispensable dès le début de la grossesse afin que la prise en charge de la maladie de von Willebrand soit optimale.