Une nouvelle étude vient d'être publiée le 17 janvier 2013 sur le risque d'apparition d'inhibiteur chez l'enfant hémophile A sévère, lié au type de facteur VIII utilisé.

Les inhibiteurs sont une complication majeure du traitement de l'hémophilie, en particulier chez l'enfant hémophile sévère exposé pour la première fois aux injections de facteurs de coagulation. Les inhibiteurs sont en effet des anti-corps qui peuvent apparaître pour combattre les facteurs de coagulation injectés, reconnus comme des "intrus". Ceci arrive principalement lors des premières "expositions" aux facteurs de coagulation injectés. En cas d'inhibiteurs, le traitement par voie classique est alors moins efficace, voire même inefficace.

On s'est souvent interrogé si la nature du produit injecté (plasmatique ou recombinant) pouvait être une cause d'apparition d'inhibiteur ou non.

Une étude publiée dans le prestigieux New England Journal of Medecine, le 17 janvier 2013, signée par une équipe de spécialistes en hémophilie pédiatrique (dont la Belge C. Van Geet [KUL]), sous la direction du Dr H. Marijke van den Berg de l'Université d'Utrecht, s'est penchée sur le suivi de 574 patients hémophiles A (déficit en facteur VIII), sévères (< 1 %), nés entre 2000 et 2010.

177 ont développé des inhibiteurs dont 116 avec un titre élevé (forme intense). 

Cette étude démontre qu'il n'existe pas de risque accru de développement d'inhibiteur associé à l'utilisation de concentrés synthétiques ou recombinants (produits par biotechnologie) de facteur VIII par rapport aux concentrés d'origine plasmatique. Même si la toute grande majorité des patients hémophiles en Belgique est traitée par des concentrés recombinants, cette information est pertinente.

Un long débat enfin bouclé ? Plusieurs études antérieures laissaient suggérer un moindre risque d'inhibiteur avec les dérivés du plasma. Les thérapeutes et les patients ont toutefois délaissé ces concentrés plasmatiques convaincus de la plus grande sécurité en termes de transmission d'agents infectieux des dérives synthétiques. Comme le démontre cette étude, ce choix en faveur des dérivés recombinants guidé par la sécurité infectieuse ne s'est pas fait pas au détriment d'un risque majoré d'inhibiteur.

Cette étude a également comparé les risques de développement d'inhibiteur associés à divers concentrés recombinants. Ces derniers ont fort évolué depuis les concentrés dits de 1ère génération introduits dans les années 1990 aux concentrés plus récents de 2e, 3e et même 4e générations. De façon étonnante, cette étude plaide en faveur d'un risque accru d'inhibiteur avec les dérivés dits de seconde génération. Difficile d'expliquer cette observation très inattendue pour laquelle aucune explication rationnelle et scientifiquement valide n'est proposée, y compris par les auteurs de l'article qui évoquent l'hypothèse d'un biais non identifié à ce jour. Sur base de ces résultats, et de l'avis des spécialistes hématologues, il semble totalement prématuré de privilégier une génération de recombinants par rapport à une autre. La recherche se poursuit.