Er is op 17 januari 2013 een nieuwe studie gepubliceerd over het opduiken van remmers (inhibitoren) bij kinderen met ernstige hemofilie A in relatie tot het gebruikte type factor VIII.

Bij de behandeling van hemofilie, in het bijzonder bij kinderen met ernstige hemofilie die voor het eerst geconfronteerd worden met injecties met stollingsfactoren, vormen remmers een belangrijke complicatie. De remmers zijn in feite antilichamen die zich kunnen manifesteren om de geïnjecteerde stollingsfactor, die als een "indringer" wordt ervaren, te bekampen. Dit doet zich meestal voor bij de eerste "blootstelling" aan de geïnjecteerde factor VIII. Wanneer remmers opdagen is de behandeling via de klassieke gekende weg minder doeltreffend, tot zelfs niet werkzaam.

Men heeft zich dikwijls afgevraagd of de aard van het geïnjecteerde product (van plasmatische of recombinante oorsprong) al dan niet een verklaring kon zijn voor het optreden van remmers.

Een studie, op 17 januari 2013 gepubliceerd in het befaamde New England Journal of Medecine en ondertekend door een team specialisten in pediatrische hemofilie (waaronder de Belgische C. Van Geet [KULeuven]), onder beheer van Dr. H. Marijke van den Berg van de Universiteit Utrecht, heeft 574 hemofilie-A patiënten opgevolgd (tekort in factor VIII), ernstig (< 1 %), geboren tussen 2000 en 2010.

177 patiënten hebben een remmer ontwikkeld waarvan 116 met een hoge titer (intense vorm).

Dit onderzoek bewijst dat er geen verhoogde kans op de ontwikkeling van remmers bestaat bij het gebruik van synthetische of recombinante (biotechnologische producten) concentraten van factor VIII, in vergelijking met het gebruik van concentraten van plasmatische oorsprong. Zelfs indien de grote meerderheid van de Belgische hemofiliepatiënten behandeld wordt met recombinante concentraten, dan nog is dit relevante informatie.

Wordt een eindeloos debat dan toch afgesloten? Meerdere voorafgaande studies lieten uitschijnen dat er met plasma derivaten een kleiner risico op remmers bestaat. De therapeuten en de patiënten hebben evenwel die plasmaconcentraten laten varen omdat ze overtuigd waren dat de synthetische derivaten een grotere veiligheid boden bij het vermijden van de overdracht van besmettelijke bestanddelen. Zoals deze studie aantoont, is de keuze in het voordeel van recombinante derivaten omwille van de besmettingsveiligheid, niet gebeurd ten koste van een verhoogd risico op remmers.

Deze studie heeft tevens de risico's vergeleken op het optreden van remmers gekoppeld aan diverse recombinante concentraten. Sinds de introductie van de concentraten van de 1ste generatie in de jaren 1990, zijn de meer recente concentraten van de 2de , 3de en zelfs de 4de generatie sterk geëvolueerd. Het wekt verbazing dat deze studie bepleit dat de derivaten van de zogenaamde tweede generatie een verhoogd risico op remmers vormen. Het is moeilijk om deze verrassende waarneming te verklaren, gezien er geen enkele rationele of valabele wetenschappelijke verklaring voorgesteld wordt, ook niet door de auteurs van het artikel, die de hypothese van een nog niet geïdentificeerd probleem laten uitschijnen. Op basis van deze resultaten en van het advies van specialisten hematologie, lijkt het helemaal voorbarig om een bepaalde generatie recombinanten te bevoorrechten t.o.v. een andere. Het onderzoek wordt vervolgd.