Suite à des messages douteux diffusés et relayés par certains patients/médias concernant la thérapie génique de l'hémophilie et les risques de cette stratégie de traitement, nous voulons vous informer que :

•    Pour les patients qui acceptent et prennent la décision de participer, il s'agit d'une décision personnelle souvent difficile et lourde d'implications mais aussi porteuse de beaucoup d'espoirs.

•    Aucun patient ayant suivi la thérapie n'est décédé; aucun n'a présenté d'effets secondaires à long terme (plus de 3 ans de suivi pour l'hémophilie A et près de 10 ans pour l'hémophilie B). Tous les patients ont démontré une réponse. Celle-ci peut être variable, imprévisible et connaître une durabilité non définie à ce stade.

•    Les études en cours sont monitorées de très près par les autorités et il n'y aucun signal d'atteinte à la sécurité des patients.

•    Nous savons que près de 250 patients participent aux essais cliniques dans le monde et l'année 2020 sera riche en enseignements.

En tant qu’Association de patients ,nous veillons a être informés, par les instances officielles et par les hôpitaux, au cas où nos membres seraient exposés a des thérapies incertaines. Le suivi médical peut être considéré excellent et toutes les précautions sont prises en compte par nos hématologues.